反抗者蔡磊与中美瑞康携手推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新打破，成功取得

  据中美瑞康音讯，其自主研制的FUS基因靶向小搅扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功取得美国食品药品监督管理局(FDA)颁发的孤儿药资历，用来医治肌萎缩侧索硬化症(ALS)，俗称“渐冻症”。

  RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推动的第二款针对渐冻症的小核酸药物，第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。

  材料显现，RAG-21是一种专关于FUS基因突变的siRNA疗法，可大大下降FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的本源。该药物经过RNA搅扰(RNAi)机制发挥作用，经过下降FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的过错定位和反常集合。临床前研讨显现，RAG-21具有十分显着的敲低作用和杰出的安全性。

  本年4月，蔡磊与中美瑞康建立渐冻症药物开发联合实验室，两边将在渐冻症研讨和医治范畴进一步整合优势资源，同享科研成果，加快渐冻症药物研制和临床使用。

  5月，蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在我国获批临床，成为现在全球仅有一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。